Notre Association

L’association «Enola et ses amis, un combat pour la vie»
a pour but le soutien et le financement de la recherche pour le traitement de l’amyotrophie spinale de type I et II ainsi qu’aux enfants atteints de cette maladie rare et à leurs familles. L’abréviation SMA est plus souvent utilisée. Elle a été créée suite au décès de la petite Enola le 31 juillet 2014 à l’âge de 13 mois.

Nous sommes en contact avec des parents « SMA » dans le monde entier, notamment au Canada. Nous nous sommes ainsi intéressés à l’histoire du petit Liam qui est devenu notre « mascotte ». En effet, grâce à son combat et celui de ses parents, la recherche avance. Liam est parvenu à passer le cap des 5 ans, preuve que des traitements fonctionnent.

Le 1er juin 2017 est à marquer d’une pierre blanche dans la lutte contre la SMA, en effet Il y a maintenant de bonnes raisons d’espérer. Grâce au dévouement des communautés des familles touchées par la SMA et grâce à la recherche scientifique, nous avons maintenant le tout premier traitement approuvé, En effet, La molécule Spinraza a reçu une autorisation de mise sur le marché.
Lors d’un test sur 20 enfants ayant bénéficié des injections, 8 peuvent s’asseoir et deux peuvent marcher. Il y a donc une réelle évolution.
Mais nous devons nous battre maintenant pour permettre à tous les enfants malades, d’avoir accès à ce traitement et ce dans les meilleures conditions possibles. Des négociations sont en cours dans tous les pays Européens, ainsi qu’en Belgique. Le traitement devrait être remboursé car il est très coûteux, c’est déjà le cas en Italie.

Des essais cliniques effectués avec de nouvelles molécules sont actuellement en cours et donnent des résultats encourageants sur les enfants.

Qu’est-ce que l’amyotrophie spinale proximale de type I?

C’est une maladie rare d’origine génétique.

Elle entraîne une faiblesse musculaire importante. Les symptômes apparaissent dès les premiers mois de l’enfant. Elle affecte le système nerveux et l’ensemble des muscles. Elle est caractérisée par une dégénérescence des cellules nerveuses, situées dans la moelle épinière, qui transmettent l’ordre de mouvement aux muscles. Elle est due à une anomalie génétique.

L’espérance de vie des enfants sans traitement est de deux ans et avant fin 2017, aucun traitement n’existait. Depuis, ce n’est plus le cas. Un traitement est enfin disponible et il peut être administré aux enfants dès la pose du diagnostic.

Liens et pages facebook à suivre

Page Facebook Petit jules deviendra grand

Page Facebook let Liam live

Téléthon

Cure SMA

Cure SMA (version française)

Page Facebook SMA Belgium

Page Facebook ABMM ASBL

Page Facebook de l’Association Belge contre les maladies neuro-musculaires